“美新法有望实现RNA吸入式给药”

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鄂尔多斯1月8日在新刊美国《先进材料》杂志上发表的研究表明，美国科学家新开发了通过吸入可向肺部输送信使rna (核糖核酸)的给药方法，有望在将来治疗囊性纤维化等肺病。

信使rna破译基因组中含有的遗传新闻，指导细胞合成蛋白。 多个实验室开发了癌症和遗传性疾病的信使rna疗法，试图通过将特定的信使rna输送到生物体内，使细胞产生有治疗效果的蛋白质分子。 一个难点是信使rna分子在生物体内容易分解，需要用防护性载体到达患者部位。

美国麻省理工大学等研究者试图用雾化装置将含有信使rna的物质转换成气溶胶传播状态的小液滴，用吸入的方法直接输送到肺部。 他们找到了一种叫“聚β氨基酯”的材料，装载了信使rna分子，可以在雾化和吸入过程中稳定性状。

β-聚氨酯是生物可降解聚合物，不会堆积在体内损害生物体。 在实验中，研究小组使聚β氨基和指导细胞合成发光蛋白的信使rna分子结合，稳定漂浮在雾化装置生成的小液滴上，制作出可以吸入小鼠肺部的直径约150纳米球的微粒。

实验表明，吸入上述微粒后的24小时365天，小鼠肺部细胞继续生成发光蛋白。 随着小鼠肺部信使rna分子逐渐减少，发光蛋白的量也逐渐减少。 反复给小鼠用药可以维持肺部发光蛋白的水平。

进一步分析表明，小鼠吸入的信使rna分子均匀分布在5片肺叶中，主要凝集在肺上皮细胞中，该细胞与囊性纤维化、呼吸窘迫综合征等肺病的发病有关。

“我认为用吸入方法发送信使rna可以治疗一系列的肺病。 ”。 参加研究的麻省理工大学副教授丹尼尔·安德森说。 其次，开发了基于能吸入rna的药物的肺病治疗法。